生物制药公司：阿里拉姆制药(艾拉伦制药) Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)
1月 22, 201616:22:3339,422172902字
摘要 阿里拉姆制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALNY)成立于2002年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员256人，是一家RNA干扰创新疗法的开发&商业化公司。
阿里拉姆制药公司(艾拉伦制药公司)Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALNY)成立于2002年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员1,665人，是一家RNA干扰创新疗法的开发&商业化公司。
Alnylam Pharmaceuticals于2002由Phillip Sharp、Paul Schimmel、Dave Bartel、Thomas Tuschl 和 Phillip Zamore创立，是一家生物制药公司.
Alnylam Pharmaceuticals公司临床开发计划包含：
Patisiran和Revusiran，用于治疗转甲蛋白媒介的类淀粉变性症，目前处于III期临床试验阶段；
ALN-AT3，用于血友病及罕见的出血性疾病，目前处于I期临床试验阶段；
ALN-CC5，用于治疗补体媒介的疾病，目前处于I/II期临床试验阶段；
ALN-PCSsc，用于高胆固醇血症，目前处于I期临床试验阶段；
ALN-AS1，用于治疗肝性吡咯紫质沉着症；
ALN-AC3，用于治疗高三酸甘油脂血症；
ALN-GO1，用于治疗第一型原发性高草酸盐尿症；
ALN-AAT，用于治疗α-1胰蛋白酶缺乏性肝病；
ALN-TMP，用于治疗乙型地中海贫血及铁质过度负担疾病；
ANGPTL3，用于治疗高三酸甘油脂血症及混合型高脂血症；
ALN-AGT，用于治疗妊娠的高血压疾病，包含先兆子痫(妊娠毒血症)；
ALN-HBV，用于治疗B型肝炎病毒；
ALN-HDV，用于治疗HDV感染；
ALN-PDL，用于治疗慢性肝脏感染。
阿里拉姆制药公司的策略联盟及合作协议伙伴包含：诺华、百健艾迪、美敦力、麦迪逊医药、孟山都、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、英属哥伦比亚大学、Genzyme Corporation（健赞，原NASDAQ:GENZ）、F. Hoffmann-La Roche Ltd（全球排名第三的基因测序公司(NGS)，仅次于Illumina和Thermo Fisher Scientific）、Tekmira Pharmaceuticals Corporation（原NASDAQ:TKMR）、Acuitas Therapeutics Inc.、Takeda Pharmaceutical Company Limited（日本武田藥品）、Protiva Biotherapeutics, Inc.、Ascletis BioScience Co., Ltd、立派制药公司（Cubist Pharmaceuticals, Inc.，原NASDAQ:CBST，于2014年12月8日被默克公司以84亿美金收购）及协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin Co.）。
阿里拉姆制药Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)历史百科：阿里拉姆制药公司是从马克斯普朗克生物物理化学研究所（Max Planck Institute for Biophysical Chemistry）分拆出来的。2002 年，Alnylam 由科学家 Phillip Sharp、Paul Schimmel、David Bartel、Thomas Tuschl 和 Phillip Zamore 以及投资人 Christoph Westphal 和 John Kennedy Clarke 创立； John Maraganore 是创始 CEO。2003 年，该公司与德国制药公司 Ribopharma AG 合并。 这家新成立的公司还从私募股权公司获得了 2460 万美元的资金。2004 年 2 月 27 日，Alnylam Pharmaceuticals 申请了 IPO。该公司筹集了 2600 万美元，并开始在纳斯达克证券交易所以 ALNY 的名义进行交易。
2005 年，阿里拉姆制药公司与 Medtronic 合作开发药物-设备组合来治疗神经退行性疾病，并于 2006 年与 Biogen Idec 合作开发进行性多灶性白质脑病的治疗方法。2007 年，它与 Hoffmann-La Roche 建立了非排他性联盟，其中 Alnylam 获得了 3.31 亿美元以换取其技术平台的使用权。并且还与 Isis Pharmaceuticals 合作成立了 Regulus Therapeutics 公司，专注于 microRNA 疗法。
2009 年，阿里拉姆制药公司与 Cubist Pharmaceuticals 和 Kyowa Hakko Kirin 结成联盟，销售针对呼吸道合胞病毒的药物。2010 年，它扩大了之前与美敦力 (Medtronic) 的合作，将 CHDI 基金会纳入其以亨廷顿舞蹈症为重点的研究。2011 年，它与葛兰素史克合作开发 RNAi 技术以提高疫苗生产。该公司于 2012 年与孟山都达成了为期 10 年的联盟，通过开发用于作物保护的天然分子，为农业开发生物技术解决方案。2012年，与赛诺菲健赞合作，开发一种治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性，这是一种亚洲遗传性疾病。2013年2月，与The Medicines Company合作开发 一种治疗高胆固醇遗传形式的药物。
2013 年 7 月，在 I 期试验中，Alnylam 证明了一种称为甲状腺素运载蛋白（TTR）的蛋白质在统计学上显着降低，并证明了静脉和皮下给药模式对人体的功效。2014 年，赛诺菲健赞（Sanofi Genzyme）以 7 亿美元的价格收购了 Alnylam 12% 的股份，并增加了对该公司几种药物的权利。 在另一笔交易中，Alnylam 宣布以 2500 万美元现金和 1.5 亿美元股票收购默克公司的 Sirna Therapeutics。2015 年，该公司的收入为 4100 万美元，市值为 52 亿美元。
2016 年，该公司在马萨诸塞州诺顿购买了土地以建造制造工厂。 2016 年 10 月，该公司的主要产品 Revusiran 的 III 期临床试验因试验药物组的死亡人数增加而停止，该公司表示正在终止该化合物的开发。
2020 年 2 月，Anylam 任命赛诺菲前首席执行官 Olivier Brandicourt 为董事会成员。
2021年11月18日，据彭博社援引知情人士的报道称，市值超过 20B 美元的 Alnylam 可能成为诺华（Novartis）（NVS）的潜在收购目标。在 Novo Nordisk (NYSE:NVO) 同意以超过 $3B 的价格收购 Dicerna (NASDAQ:DRNA) 之后，Alnylam (ALNY) 也可能成为下一个被收购的对象。 ALNY 专注于 RNAi 疗法，类似于 Dicerna。
2021年12月17日，据高盛称，Alnylam Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ALNY）、Crispr Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）、Karuna Therapeutics（纳斯达克股票代码：KRTX）和其他6家生物制药公司是2022年潜在的被收购者，分析师认为未来 12 个月内被并购的可能性超过 15%。
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全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药2015年8月8日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位，用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于血友病（包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病）及其他罕见出血性疾病（RBD）的治疗。
此前，FDA已于2013年8月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA平台）开发，能够通过皮下注射给药。
临床前数据表明，ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化，并能够改善血友病小鼠的止血，同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物（NHP）血友病”抑制剂”模型中凝血酶的生成。
目前，ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上，Alnylam公布了在健康志愿者中开展的研究A部分的积极顶线数据。数据表明，单次低剂量皮下注射ALN-AT3（0.03mg/kg）使抗凝血酶（AT）沉默达28-32%（p＜0.01），使凝血酶生成的峰值取得了统计学意义的显著提高，凝血酶的生成与AT沉默的时间及沉默程度一致。研究中，ALN-AT3的耐受性良好，未出现显著不良事件。根据A部分的积极数据，Alnylam公司已启动B部分研究，预计将于今年年底获得初步临床数据。
2015年1月，赛诺菲（Sanofi）扩大与Alnylam的合作，投资7亿美元收购12%股份，支持相关RNAi疗法临床开发。而本月，罗氏耗资4.5亿美元收购Santaris公司，获锁核酸（LNA）平台，继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个创新的RNAi平台，能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的缺陷性，使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明，制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希望，并已重返RNA治疗领域。
